מחקר ראשון מסוגו שנערך באוניברסיטת אורגון ופורסם בירחון המדעי המוביל Nature, נערך על ידי צוות של חוקרים ורופאים בינלאומיים, שהצליחו לתקן מוטציה גנטית שגורמת למומי לב מולדים בעוברים. המחקר הראשון מסוגו בעולם, עשוי לסייע למשפחות שנפגעו ממחלות תורשתיות. "אני מאמין שהמחקר הזה תומך בדעה שבסופו של דבר, ההתערבות הגנטית בעוברים אנושיים יכולה להיות בטוחה", אומר דיקן בית הספר לרפואה של הרווארד ד"ר ג'ורג' דיילי לניו יורק פוסט, "ואז השאלה היא 'אם אנחנו יכולים לעשות את זה – האם אנחנו צריכים לעשות את זה?'".
הפחד העיקרי הוא ששינויים שכאלה בעוברי אדם עלולים להוביל מצב של "תינוקות מעוצבים" – כשהורים ישלמו סכומי כסף עצומים כדי להנדס את העוברים שלהם וככה לקבל את התכונות שהם רוצים בילדיהם.
רוב החוקרים והרופאים מאמינים בלב שלם שהנדסה גנטית יכולה לסייע לאנשים חולים. "אבל הרעיון להשתמש במודיפיקציות גנטיות כדי לייצר את דור העתיד – שם אנחנו צריכים למתוח גבול ברור מאוד", אומרת ד"ר מרסי גרנובסקי, ראש המוסד לגנטיקה בארה"ב. היא מסבירה שכבר היום במרפאות שמבצעות הפרייה חוץ גופית העוברים עוברים סינון גנטי, וזה מסייע להורים לא להעביר מחלות תורשתיות הלאה. "מי שמודאג בקשר למחלה תורשתית יכול היום כבר לטפל בזה", היא אומרת. כמובן שאף אחד לא הגדיר מהי מחלה תורשתית שצריך לטפל בה, והחשש הוא שהורים יעדיפו להשתיק גנים שלא בהכרח גורמים למחלות קשות. ויש כאלה שחושבים שצריך להטיל חרם מלא על הנדסה גנטית של תינוקות, לפני שיהיה מאוחר מדי. "אם מדענים לא אחראיים לא ייעצרו, העולם יראה בקרוב את התינוק המהונדס הראשון, ולא יהיה אפשר לעצור את זה", מסבירה ד"ר גרנובסקי.
"רצינו רק לתקן אותם"
הרופאים שביצעו את המחקר ממהרים להגן על העבודה שלהם. ד"ר שוקרט מיטליפוב, אמבריולוג ראשי, מסביר שלא רצינו לשנות את הגנים האלה, רצינו לתקן אותם. באמת לא ערכנו כלום, לא עשינו מודיפיקציות – התוכנית שלנו מיועדת בסך הכל לתיקון גנים פגומים", הוא מבהיר. החוקרים השתמשו בכלי לעריכת גנים – שמתנהג כמו זוג של "מספריים מולקולריים" ומטרגט את המוטציה שגורמת למחלה בשם hypertrophic cardiomyopathy שמחלישה את הלב ועלולה לגרום למוות בגילים מאוחרים יותר. המחלה משפיעה על אדם אחד מתוך 500 בעולם.
המחקר הצליח על 42 מתוך 58 העוברים שהשתתפו, ומיטליפוב מקווה שהאסטרטגיה החדשה הזאת תוכל להיות בשימוש כדי למנוע מחלות תורשתיות שנגרמות על ידי מוטציות גנטיות, כולל מחלות כמו סיסטיק פיברוזיס. "כל דור מעכשיו כבר יישא את הגן המתוקן, מכיוון שהסרנו את הגן עם המחלה מהעץ המשפחתי". הוא ממשיך ומסביר שהטכניקה החדשנית הזאת תוריד את הנטל העצום שנושאות משפחות עם מחלות של מוטציות גנטיות, ובסופו של דבר גם מהאנושות כולה.