פריצת דרך בתחום הסוכרת: הטיפול החדש שעשוי לסייע לכ-600 ילדים בשנה בישראל
ה-FDA אישר באחרונה טיפול חדש לילדים ובני נוער שאובחנו כחולי סוכרת מסוג 1, במטרה להאט את הפגיעה בתאי הלבלב ולשמר את ייצור האינסולין הטבעי. במרכז שניידר מברכים על ההחלטה ומעריכים כי בעתיד הקרוב גם ילדים ישראלים יוכלו ליהנות מהטיפול החדש. "האישור הזה הוא פתח לעידן שבו לא רק מטפלים בסוכרת, אלא מנסים לדחות אותה, ואולי בעתיד אף למנוע אותה"
באחרונה אישר מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) התוויה חדשה לתרופה טיזילד (Tzield), המיועדת לילדים ובני נוער בני 8 עד 17 שאובחנו כחולי סוכרת מסוג 1 (סוכרת נעורים).
התרופה, שאושרה בעבר לעיכוב התפרצות סוכרת מסוג 1 בקרב אנשים שנמצאו בשלב מוקדם של המחלה, אושרה כעת גם לטיפול בילדים ובני נוער שכבר אובחנו כחולים במחלה. מטרתה היא להאט את הירידה ביכולת הלבלב לייצר אינסולין, וכך לשמר למשך זמן ארוך יותר את פעילות התאים שעדיין נותרו מתפקדים.
"עד היום סוכרת מסוג 1 הייתה מחלה שמופיעה לכאורה משום מקום", מסביר ד"ר טל אורון, אנדוקרינולוג בכיר במכון לאנדוקרינולוגיה וסוכרת במרכז שניידר לרפואת ילדים ומוביל מחקר ADIR. "מערכת החיסון תוקפת את תאי הלבלב שאחראים על ייצור אינסולין, וכאשר הילדים מגיעים לאבחון כבר נותרו להם במקרים רבים רק כ-25% מהתאים המתפקדים. עד היום לא הייתה תרופה שהצליחה להאט את התהליך הזה".
לדבריו, התרופה אומנם אינה מרפאת את המחלה, אך היא עשויה לסייע בשימור ייצור האינסולין העצמי של הגוף. "המשמעות היא שימוש מופחת באינסולין לאורך זמן, איזון טוב יותר של רמות הסוכר והפחתת הסיכון לסיבוכים עתידיים".
לפי מרכז שניידר, עד היום התמקד הטיפול בחולים בעיקר בהזרקת אינסולין לאחר שמערכת החיסון הרסה חלק גדול מהתאים בלבלב, המייצרים את ההורמון. כעת, לראשונה, אושר טיפול שמנסה להשפיע על מהלך המחלה גם לאחר שכבר אובחנה.
באמצעות בדיקת דם פשוטה ניתן להעריך את הסיכון להתפתחות סוכרת מסוג 1
במסגרת מחקר ADIR המתבצע בישראל בהובלת מרכז שניידר ובשיתוף פעולה עם מרכזי סוכרת ברחבי הארץ, מבוצעות בדיקות לאיתור מוקדם של נוגדנים המעידים על תחילת התהליך האוטו-אימוני. לפי החוקרים, באמצעות בדיקת דם פשוטה ניתן להעריך את הסיכון להתפתחות סוכרת מסוג 1 ברמת דיוק של כ-85%. בנוסף, אבחון מוקדם עשוי להפחית באופן משמעותי מצבי חירום רפואיים. כ-40% מהילדים המאובחנים כיום כחולי סוכרת מסוג 1 מגיעים לאבחון כשהם כבר סובלים מחמצת מטבולית סוכרתית (DKA), מצב מסכן חיים בעל השלכות נוירולוגיות וקוגניטיביות לטווח הארוך.
לפי המחקר, אצל כ-90 אחוז מהמאובחנים אין רקע משפחתי של המחלה. לפני כשנה התרחב מחקר אדיר למחקר אדיר משפחות, המאפשר לבני משפחה מדרגה ראשונה של סוכרתיים מסוג 1 (שסיכוייהם לחלות גבוהים יותר) בין גילאי 2-45 להיבדק גם הם.
לדברי ד"ר אורון, כ-600 ילדים וכ-600 מבוגרים מאובחנים מדי שנה בישראל עם סוכרת מסוג 1. "הבשורה הגדולה היא שסוף סוף יש תרופה שיודעת להאט ולעצור את התהליך. עד היום לא היה דבר כזה. האישור הזה הוא רגל בדלת לעידן שבו לא רק מטפלים בסוכרת, אלא מנסים לדחות אותה ואולי בעתיד אף למנוע אותה".
האישור החדש נתפס בקרב מומחים כצעד ראשון בדרך לפיתוח טיפולים נוספים שינסו לעצור את הרס תאי הלבלב, ואולי בעתיד אף למנוע את התפתחות המחלה. נכון לעכשיו התרופה אינה כלולה בסל הבריאות בישראל, אך לדברי ד"ר אורון ייתכן שניתן יהיה לקבלה במקרים מסוימים באמצעות ביטוחים פרטיים. עם זאת, מדובר בטיפול יקר במיוחד שמחירו נאמד כיום בכחצי מיליון שקל - וההערכה היא שיהיה צורך בשני טיפולים - כמיליון שקלים. "להערכתי, בתוך כמה שנים הטיפול ייכנס לסל הבריאות, ואז כל ילד או מבוגר שיאובחנו עם סוכרת מסוג 1 יוכלו ליהנות מהיתרונות של התרופה", הוא מסכם.