טרשת נפוצה פוגעת בכ-2.5 מיליון איש בעולם, כאשר בישראל מדובר בכ-6,000 חולים, אליהם מצטרפים כ-150 חולים בכל שנה. מדובר במחלה אוטואימונית, בה מערכת החיסון תוקפת בטעות את הגוף ובאופן ספציפי את מעטפת המיאלין במערכת העצבים המרכזית - את המוח ואת חוט השדרה. מעטפת המיאלין היא השכבה השומנית אשר מבודדת ומגנה על סיבי העצב. משמעות האיבוד של החומר המבודד היא פגיעה ביכולת של העצבים להעביר מידע. בעבר נהגו לחשוב כי המיאלין הוא המרכיב היחיד שנפגע במחלה, אולם כיום מסתבר שהמחלה מובילה לפגיעה גם בתאי העצב עצמם.
תסמיני המחלה שונים ואינם קבועים והם כוללים הופעה פתאומית של חולשה ביד או ברגל ועד שיתוק (או שניהם), הפרעה בתחושה באזורי גוף שונים עד אובדן תחושה, הפרעה בשיווי משקל עם קשיי הליכה, טשטוש ראייה עד עיוורון מוחלט בעין אחת, חוסר שליטה על סוגרים ועוד. התקף נמשך בדרך-כלל בין שבועיים ל-8 שבועות, ואז יש הטבה חלקית או מלאה. לא ניתן לדעת בדיוק כמה זמן תימשך תקופת ההפוגה בין התקף להתקף, או מה תהיה עוצמת הסימפטומים בזמן ההתקף.
ישנם מספר סוגים של טרשת נפוצה אשר נבדלים זה מזה - בין היתר בתדירות ההתקפים ובאופן התפתחות המחלה. רוב החולים (כ-85 אחוז) מאובחנים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית, מחלה שמתבטאת בתקופות בהן ישנה התפרצות של הסימפטומים, המכונה תקופת ההתקף, ובעקבותיו תקופה של רגיעה והיעלמות חלקית או מוחלטת של הסימפטומים, המכונה תקופת ההפוגה.
למרות שאין היום תרופה שיכולה לרפא את המחלה, קיימות לא מעט תרופות לטרשת נפוצה הפועלות במנגנונים שונים. המילה האחרונה בטיפול במחלה היא התרופה קלדריבין, הטיפול האוראלי קצר-הטווח הראשון המספק יעילות במדדים מרכזיים של פעילות המחלה במטופלים עם טרשת נפוצה התקפית פעילה מאוד, לרבות התקדמות המוגבלות, שיעור ההפחתה בהתקפים בחישוב שנתי ופעילות MRI (דימות תהודה מגנטית).
בדרך לשנים רבות נטולות התקפים
לאחרונה אושרה קלדריבין לשיווק במדינות אירופה כטיפול בטרשת נפוצה התקפית פעילה מאוד. אישור זה התבסס על נתונים של יותר מ-10,000 שנות מטופל, יותר מ-2,700 מטופלים שהשתתפו בתכנית המחקר הקליני, ואצל חלק מהמטופלים, עד 10 שנות תצפית. להבדיל מתרופות אחרות, קלדריבין עובדת על שני סוגי הלימפוציטים (T ו-B) שתוקפים את המיאלין במוח, אבל בצורה סלקטיבית, כזו שלא מוחקת את כל מערכת החיסון.
יעילות התרופה מתבססת על ניתוחי המשך למחקר ה-CLARITY, מחקר קליני שלב 3 שנמשך שנתיים והראה כי קלדריבין מפחיתה את קצב ההתקפים השנתי ב-67 אחוז ואת הסיכון להחמרה נוירולוגית, כפי שנמדדת באמצעות מדד ה-EDSS, ב-82 אחוז. ניתוח של מחקרי ההמשך שהוצגו השנה הראה כי לאורך ארבע שנים, בין 73 אחוז ל-89.9 אחוז מהמטופלים שקיבלו קלדריבין היו ללא נגעים חדשים ב-MRI, ובין 75.6 אחוז ל-81.2 אחוז לא חוו התקפים, כאשר הטווח נע בהתאם למינונים השונים. עוד המחקר הציג כי אין צורך בטיפול נוסף בשנים השלישית והרביעית וכי לא עלו תופעות לוואי או סיכונים אחרים לאורך ארבע שנות המעקב.
יתרון נוסף לתרופה החדשה הוא שאין צורך במעקב מיוחד אחר המטופלים בה, בעוד שבטיפולים אחרים שקיימים כיום בסל יש צורך בבדיקות מעקב אחת ל-1-3חודשים. היתרון הבולט בטיפול החדש הוא מתן טיפול בכדורים ולא בזריקות. במקום לקחת טיפול מדי יום, תרופה זו ניתנת במשך 10 ימים בלבד. עד 20 טבליות נלקחות לאורך שנתיים, כאשר בשנה השלישית והרביעית אין צורך בטיפול נוסף.
גם מבחינת בטיחותית יש לה יתרון ניכר בהשוואה לתרופות אחרות שניתנות כיום. תופעות הלוואי העיקריות של התרופה הן לימפופניה, ירידה חדה בתאי דם לבנים של מערכת החיסון המגנים עלינו מפני מזהמים, וזיהומים - לרבות בנגיף הרפס זוסטר.
כבר כעת הטיפולים הקיימים לטרשת נפוצה שינו לגמרי את פני המחלה והסיכוי לפתח נכות משמעותית כתוצאה מהמחלה ירד פלאים בשנים האחרונות. בישראל מקבלים החולים את רמת הטיפולים הגבוהה בעולם והשאיפה היא שגם תרופה זו תגיע בקרוב לכאן, ותשמש את החולים הרבים בדרך לשנים רבות ושקטות נטולות התקפים של המחלה.
* פרופ' ענת אחירון היא מנהלת המרכז לטרשת נפוצה במרכז הרפואי שיבא, תל השומר.