בשורה לחולים: טיפול חדש מסייע בשיעור גבוה לטיפול בסרטן המיאלומה - סוג של סרטן הדם, שכ-10% מכלל החולים במחלות דם מתמודדים איתו - כ-300 חולים חדשים מדי שנה. בניסוי קליני שנערך בהדסה להתמודדות עם מיאלומה - הושגו 90% הצלחה. זו התקדמות מעוררת תקווה, שעשויה לאפשר בעתיד פיתוח תרופות גם למחלות נוספות.
מדובר בטיפול שפותח ע"י פרופ' פולינה סטפנסקי מבית החולים הדסה יחד עם פרופ' סיריל כהן מאוניברסיטת בר-אילן. הניסוי קליני נעשה בחולי מיאלומה נפוצה שמחלתם התפרצה מחדש או עמידה לתרופות. חברת התרופות אימיקס ביופארמה קנתה את הזכויות ותפתח תרופות על בסיס ההצלחה בניסויים. בארה''ב, 35 אלף בני אדם בכל שנה חולים בסוג זה של סרטן, כשליש מהם מתים ממנו על פי הסטטיסטיקות. בעולם כ-200 אלף חולים בשנה במיאלומה.
פרופ' פולינה סטפנסקי: "הרעיון נולד במעבדתי בהדסה. היה לי חשוב להציע לחולי סרטן בארץ טיפול 'כחול לבן' שהומצא ופותח בארץ מההתחלה ועד הסוף. הכוונה לטיפול אימונואונקולוגי מסוג CAR-T, שבו אנחנו אוספים תאים מהמטופל ומוסיפים לתאים האלה וירוס שנושא מקטע של DNA שמקודד את ה'נשק' נגד התאים הסרטניים. כך אנחנו מקבלים תאים עם יכולת להרוג תאי סרטן. אחר כך מחזירים את התאים האלה למטופל ונותנים להם להשלים את המלאכה". פרופ' פולינה סטפנסקי וקבוצתה אחראים לבחירת חלבון היעד האופטימלי לטיפול במיאלומה נפוצה, הם פיתחו ובודקים עתה את הטכנולוגיה החדשה הזו של תאי CAR-T בניסויים קליניים.
"הטיפול זמין ונגיש לחולים בישראל"
"התחלנו שיתוף פעולה עם פרופ' סיריל כהן מאוניברסיטת בר-אילן שעזר לנו בתכנון המבנה הנכון של המולקולה שיהיה יעיל. פיתחנו בהדסה את התהליך של ייצור התאים, הגשנו את כל המסמכים הרגולטוריים למשרד הבריאות ואחרי שקיבלנו את האישורים הנדרשים, התחלנו את הניסוי הקליני. עד היום טיפלנו במסגרת הניסוי הקליני בקרוב ל-60 חולים עם תוצאות מדהימות. בשלב הנוכחי של הניסוי, כאשר החולים קיבלו את מנת היעד של 800 מיליון תאי CAR-T, שיעור התגובה הכללי של חולי מיאלומה נפוצה שמחלתם חזרה או עמידה לתרופות הגיע לכדי 90%. כרגע הטיפול זמין ונגיש לחולי מיאלומה נפוצה בישראל. לצורך השוואה בארה"ב טיפולי CAR-T זמינים רק לכ-20% מחולי מיאלומה נפוצה. שיתוף הפעולה עם החברה האמריקנית יאפשר לנו להמשיך ולשפר את הטיפול וגם להציע אותו לחולים מחוץ לישראל".
פרופ' סיריל כהן: "במעבדתי שבאוניברסיטת בר אילן פיתחנו טיפול חדש למיאלומה נפוצה ולמחלה נוספת בשם עמילואידוזיס. סרקנו ובנינו מספר קולטנים, מצאנו את הקולטן החזק והטוב ביותר, הכנסנו אותו לתאים של מערכת החיסון של אנשים חולים. בחנו איך התאים המשופרים והמהונדסים מסוגלים להילחם כנגד תאי הסרטן והתאים החולים אצל אותם חולים".
"כאשר זיהינו את הקולטן האופטימלי, העברנו אותו לפרופ' סטפנסקי והשותפים שלנו בבית החולים הדסה עין כרם וכך הטיפול הזה הפך לכזה שניתן לחולים", סיפר כהן, "כ-60 חולים טופלו בעזרתו. החולים שקיבלו את המנה הגבוהה של התאים המהונדסים, ראינו שיעורי הצלחה שנעו מ-60% במיאלומה ועד 100% הצלחה בעמילואידוזיס באמצעות הטיפול הזה - המחלה הפסיקה להתפשט".
פרופ' כהן סיכם: "לראשונה הצלחנו לתכנת מחדש בהצלחה את מערכת החיסון של חולים בעזרת קולטן ייחודי שאנחנו פיתחנו. תודות לשיתוף הפעולה עם הדסה, עשרות חולים ייהנו מההבטחה העתידית של טיפולים טובים יותר. הטיפול המוצלח מעודד אותנו להמשיך ולפתח גישות חדשות לטיפול בסרטן ובמחלות אוטואימוניות".
את המשך הפיתוח של הטכנולוגיה הובילה הקבוצה מהדסה, כולל ניסויים פרה-קליניים נרחבים להוכחת ההיתכנות, הקמת בנק תאים, כתיבת ויישום הוראות תפעול מפורטות וקבלת אישור ממשרד הבריאות הישראלי לניהול ניסוי קליני בבני אדם.