ה-FDA, מנהל המזון והתרופות האמריקאי, החליט לאשר את התרופה לאלצהיימר של חברת התרופות ביוג'ן. השוק אופטימי לגבי המוצר: המניה עלתה אתמול 4%, ועוד 1.9% בקדם מסחר, למחיר המגלם לביוג'ן שווי של 43 מיליארד דולר, שווי שנשען במידה רבה על התרופה.

התרופה, אדוקנומב (aducanumab), כבר הוכרזה רשמית ככישלון על ידי ביוג'ן עצמה בתחילת 2019. זאת, לאחר שניסוי גדול שערכה בתרופה, לא השיג את התוצאות הרצויות. אולם, באוקטובר של אותה שנה, הודיעה לפתע החברה כי ניתוח נוסף של התוצאות של הניסוי, בדרך אחרת, מניב בעצם תוצאות חיוביות. היא הצהירה כי המוצר הוא למעשה הצלחה גדולה וכי יוגש ל-FDA על בסיס תוצאות אלה, ללא ניסוי נוסף.

ביוג'ן אינה החברה היחידה שמנסה להציג ניסוי שלא עמד ביעדיו העיקריים כהצלחה על ידי שינוי היעד. גם מספר חברות ישראליות ניסו לעשות זאת בעבר. זה כמעט אף פעם לא עובד. המתודה המדעית גורסת שיש להעמיד את יעד הניסוי תחילה, ואז לעמוד בו. אם קובעים את היעד אחרי שהנתונים כבר ידועים, זה לא ניסוי אלא תצפית.

אבל ביוג'ן הגישה את המוצר ל-FDA עם הניתוח השני של הנתונים, ללא ניסויים נוספים, ולהפתעת השוק, פאנל מטעם ה-FDA אכן השתכנע, ופרסם מסמך בן 343 עמודים שמסביר מדוע המוצר ראוי לאישור. המסמך הוגש לוועדה מייעצת חיצונית של ה-FDA. היום נראה כי האומץ של ביוג'ן השתלם: התרופה אכן אושרה.

אין קונצנזוס בין המומחים

משקיעי ביוג'ן חגגו אבל החגיגה נמשכה זמן קצר מאוד. ימים ספורים אחרי שניתנה ההמלצה של ה-FDA בתחילת נובמבר 2020, הפאנל החיצוני שגייס ה-FDA להמליץ על המוצר הצביע נגד אישור התרופה. כל אחת מן ההחלטות הללו הוסיפה או גילחה ממניית ביוג'ן מיליארדי דולרים ביום. ההחלטה של ה-FDA להמליץ על התרופה גרמה לזינוק של 30% במחיר במניה ל-50 מיליארד דולר. ההחלטה של הוועדה החיצונית כמה ימים אחר כך, הצניחה אותה כמעט 40%, כלומר כ-20 מיליארד דולר נעלמו משוויה.

אבל הרגולציה בארה"ב מאפשרת ל-FDA לאשר תרופה גם נגד ההמלצה של פאנל המומחים החיצוני. זה קורה בעיקר כאשר ההצבעה אינה בפה אחד. במקרה הזה, 10 מתוך 11 המומחים טענו כי אין מספיק הוכחות שהתרופה יעילה. אולי היא אמנם יעילה, הם אמרו, אבל יש לבצע ניסויים נוספים. לתרופה, הם אמרו, יש גם תופעות לוואי, כלומר אי אפשר לאשר אותה על בסיס "לא יועיל, לא יזיק".

לקראת הדיון, פרסמו לפני כחודש מספר חוקרי אלצהיימר מאמר נגד, שטוען כי יש מספיק הוכחות לתרופה. עיתון הניו יורק טיימס ציין כי לחוקרים הללו היה קשר מסחרי קודם עם ביוג'ן. מומחים אחרים ציינו כי המידע "קלוש" אבל שצריך לתת לחולים תקווה כלשהי, וכי ייתכן שהתרופה יעילה עבור חלק מן החולים.

זו גם עמדת אחד מארגוני חולי האלצהיימר המובילים בארה"ב, שטוען כי המצב של החולים הוא כזה שמצדיק לתת למי שמעוניין בכך לנסות את התרופה, גם אם המידע כרגע מועט. אלא שהאישור של התרופה גם עלול לפגוע בחולים. הוא מפחית את הסיכוי כי אי פעם יבוצע ניסוי ענק נוסף כדי להוכיח האם התרופה אכן יעילה או לא, ומרגע שהמוצר יתחיל להירשם, הוא עלול לתפוס נתח שוק על חשבון מתחרים פוטנציאליים אחרים, שיגיעו בהמשך. כמו כן, תפקידו של ה-FDA היא למיין עבור החולים את התרופות. תפקידו אינו להציע תקווה, אלא אם זו באמת קיימת.

ביוג'ן תצליח היכן שאחרים נכשלו?

אדוקנומב היא תרופה המבוססת על מנגנון פעולה שנכשל בעבר. במוחם של חולי אלצהיימר מצטברים מבנים לא רגילים של חלבון בשם עמילואיד ביטא, והתרופה מפרקת אותו. אלא שבעבר תרופות שפירקו את העמילואיד לא הצליחו להוביל לשיפור במצב החולים. ביוג'ן מפרקת אותו בצורה קצת אחרת ומפנה את הטיפול לחולים בשלב מוקדם יחסית של המחלה, ולכן היא מאמינה שתצליח היכן שאחרים נכשלו. אפשר לנחש כי הכישלונות של המנגנון הזה בעבר מסבירים חלק מהחשדנות של פאנל המומחים כלפי התוצאות.