אחרי שאושר על ידי ה-FDA: הטיפול שיכול לשנות את חייהם של חולים רבים

בחודשים האחרונים עולם הרפואה והטכנולוגיה אופטימיים מתמיד. ביום שישי שעבר הודיע מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) כי הוא מאשר את הטיפול בקריספר (CRISPR), טכנולוגיה מבוססת מנגנון חיידקי שמאפשרת להילחם בווירוסים ומחליפה תאי דם פגומים בכאלו תקינים ומתפקדים ובכך מטפלת במחלת הדם התורשתית אנמיה חרמשית ובעוד מחלות גנטיות ותורשתיות רבות. אישור זה מגיע כשלושה שבועות לאחר שהטיפול אושר גם בבריטניה.

פריצת דרך זו עשויה לקדם טיפול חדש המתבסס על עריכה גנטית, ויכול להביא מזור לסובלים רבים ממחלות תורשתיות, גנטיות ואפילו סרטן. דוגמה אחת לכך היא ויקטוריה גריי, אישה אפרו-אמריקאית, שטופלה בשיטה והחלימה ממחלת האנמיה החרמשית ממנה סבלה, מאז שאובחנה בה כשהייתה בת שלושה חודשים. מדובר בדרמה גדולה, שכן גריי "נכנסה" עם תסמונת גנטית, ו"יצאה" עם תרופה שלא משפרת לה את איכות החיים, אלא מתקנת את הבעיה. בכלל, בניסוי הקליני שנעשה בטיפול באנמיה חרמשית נמצא כי 29 מתוך 30 מטופלים החלימו.

איך הטכנולוגיה עובדת?

כשווירוס מנסה לתקוף, הוא נתקל במעין מספריים שגוזרות את מקטע הווירוס, לומדות אותו ומכניסות אותו לתוך הרצף של הקריספר. בפעם הבאה שיגיע וירוס דומה, המספריים יישלחו פעם נוספת ויילחמו בווירוס. הטיפול, שנקרא "קסגבי" (Casgevy), הוא חד פעמי, אך מחירו עומד כעת על 2.2 מילון דולר לטיפול ודורש הכנה של מספר שבועות של עירויים. בסופו של התהליך המורכב, בגוף יש תאי גזע מתוקנים שהחליפו את הפגומים במה שניתן להגדיר כהשתלת מח עצם עצמית. הדבר מזכיר התמודדות של גוף עם וירוס נושא מחלה - החיידק לוקח מקטע מה-DNA של הווירוס, מטמיע אותו בתא שלו וכך יודע לזהות אותו בפעם הבאה. הגזירה הזו היא לב הסיפור.

הרבה קרדיט לטיפול החדשני מגיע לשתי חוקרות: עמנואל שרפטנייה וג'ניפר דאודנה. ב-2012 חיברו השתיים מאמר משותף, בו הראו כי ניתן לנצל את הקריספר שכבר קיים בטבע לטובת שיפור איכות החיים. הטיפול והשימוש בטכנולוגיה זכה להרבה מאוד קרדיט, כשה-Financial Times הקביל את חשיבות ההמצאה הזו לחשיבות המצאת הטרנזיסטור לעולם הטכנולוגיה. ואכן, שמונה שנים מאז פרסמו את המחקר, השתיים זכו בפרס נובל.  

עכשיו, לאחר שנפרץ הסכר וניתן להשפיע, להקל ולרפא מחלות גנטיות ותורשתיות - ישנם ניסויים שנעשים במטרה לסייע בהחלמה ממחלות מגוונות: סרטן שנגרם משינוי גנטי של תאי הדם, עיוורון גנטי, טיפול לאיידס שיאפשר לחולים להימנע משתיית הקוקטיילים, ניוון שרירים, קורונה וסיסטיק פיברוזיס. התחום המעניין והמשמעותי ביותר בהיקפו הוא טיפול חד פעמי בחולי כולסטרול מסוג ספציפי, כשגם שם בדומה לתוצאות באנמיה חרשמית - הכולסטרול נעלם. היפותטית, כל מחלה שנגרמת כתוצאה מבעיית DNA, תורשתית או בעקבות שינוי כמו סרטן, הופכת לבת לתיקון.

המהפכה לא מוגבלת לגוף האדם, כי התאים האלו נמצאים בעולם החי ובכל מקום בעצם. דוגמה מוחשית (ומעצבנת) היא חיה שנואה וקטלנית - היתוש. נגיף המלריה נישא בגופם של יתושים ומושקעים משאבים רבים בשינוי המטען הגנטי שלהם לטובת טיפול בבעיה. אבל זה לא מוגבל רק לבעלי חיים. באוניברסיטת צוקובה שביפן הצליחו להאריך את חיי המדף של מלון באמצעות "קריספר". מכאן אפשר להבין כי אפשר לנצל את התגלית לשימושים רבים מעבר לטיפול במחלות אנושיות.

ועדיין, לא יכול להיות שהכל ורוד. נכון. הטיפול החד פעמי עדיין יקר בצורה של זמינה לרבים, וכפי שצוין מחירו עומד על מיליוני דולרים לטיפול וזו הבעיה העיקרית. ייקח עוד זמן עד שהטכנולוגיה תהיה זמינה לכולם, קלה לייצור ונגישה, שכן מדובר בתהליך התאמה באופן אישי ויקר. ועם כל זאת, בהתחשב בכל מה שהוצג כאן, זו לא תהיה הגזמה להתרגש מהאפשרויות וההזדמנויות החדשות שנפתחו בפני המין האנושי.

לצפייה בפרק המלא באפליקציית 12+ לחצו כאן

>> בזמן שעבדתם, פרק 155- הביטקוין זינק ב-150% ואלו הסיבות