כבכל שנה, גם השנה התקיים הכנס של האגודה האמריקאית להמטולוגיה (ASH) באטלנטה. בין היתר, הוצגו במסגרתו מחקרים המדגימים אפשרויות טיפול חדשות בלוקמיה חריפה - סרטן הדם הנפוץ ביותר.
שילוב תרופות מכוונות מטרה ככלי לטיפול בלוקמיה חריפה בקרב מבוגרים
אחד המחקרים המשמעותיים ביותר שהוצגו, מדגים כיצד שילוב חדש של תרופות המכוונות למוטציה ספציפית בגן IDH-1 יכול לעזור לשפר את התוצאות של חולי הלוקמיה החריפה (AML) השכיחה בעיקר בקרב מבוגרים, ולגרום להם לסבול פחות מתופעות לוואי הקשורות לדיכוי המערכת החיסונית. בניסוי שלב 3 נמצא כי שילוב של התרופות ivosidenib ו azacitidine עדיף בעת טיפול בחולים אלה בהשוואה לטיפול ב-azacitidine בלבד. הטיפול המשולב האריך את ההישרדות הכוללת לחציון של שנתיים בהשוואה לשמונה חודשים בלבד בקרב אלו שקיבלו Azazitidine בלבד - עלייה של פי שלושה במשך ההישרדות הכללית. תוצאות המחקר החדש מצביעות על השילוב התרופתי המבטיח אפשרות מבטיחה לחולים שאובחנו לאחרונה עם AML שלהם מוטציות בגן ב Ivosidenib (הקיימות בכ-10% מהחולים עם AML). החוקרים מסבירים כי שילוב זה למעשה גורם לתאי לוקמיה לחזור לתפקוד תאי בריא, במקום חיסולם המוחלט שנעשה עד כה באמצעות הטיפול הסטנדרטי.
"אוכלוסייה זו של חולים הנמצאת בסיכון גבוה עדיין זקוקה לאסטרטגיות משופרות כדי למנוע הישנות או לשפר את התגובה לטיפול", אמר סטפן דה בוטון MD, PhD, ממכון גוסטב בצרפת. "בזכות מנגנון הפעולה של תרופה זו, הצלחנו להראות עלייה משמעותית בשיעור התגובה המלאה וכן שיפור בתסמינים ללא עלייה בסיבוכים הקשורים לדיכוי חיסוני ולזיהום".
מה כלל הניסוי?
בניסוי השתתפו 146 חולים ביותר מ-20 מדינות עם AML שאובחן לאחרונה. לכל החולים היו מוטציות IDH-1 והם לא היו כשירים לכימותרפיה, בדרך כלל עקב גיל או חולשה. מחצית מהם קיבלו ivosidenib וazacitidine ואילו המחצית השנייה קיבלו azacitidine ופלצבו. תוצאות המחקר העידו על הישרדות ללא אירועים, שהייתה מובהקת סטטיסטית לטובת זרוע ivosidenib עם יחס סיכון של 0.33. חציון ההישרדות הכוללת היה ארוך יותר בערך פי שלושה בזרוע ה ivosidenib, לאחר 24 חודשים, בהשוואה לחציון של 7.9 חודשים בקרב אלו שקיבלו azacitidine בלבד.
מעבר לכך, מטופלים שקיבלו ivosidenib, היו גם בסבירות גבוהה יותר להשיג תגובה מלאה לטיפול, כפי שתועד בקרב 47 אחוז מהחולים שקיבלו את התרופה. זאת לעומת 16 אחוז מאלה שקיבלו azacitidine בלבד. התוצאות הראו שיפור משמעותי באיכות החיים עם הטיפול המשולב ivosidenib.
פערים בתקשורת
מחקרים נוספים התמקדו בשיפור הטיפול במבוגרים עם לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML), שלהם פרוגנוזה גרועה ואפשרויות טיפול מוגבלות. המחקר הראשון מצביע על פערים בתקשורת בין רופאים, מטופלים ומשפחות, סביב החלטות שקשורות לסוף החיים, ומדגיש את חשיבות השיתוף של המטופלים בשיחות על העדפות הטיפול עוד בשלב מוקדם.
המחקר שהתמקד במבוגרים מבוגרים עם AML בסיכון גבוה, הצביע על כך שלקלינאים ולמטופלים חסרות הזדמנויות לנהל שיחות על החלטות סוף החיים בשלב מוקדם כאשר המטופלים נמצאים בשלב שבו הם עדיין יכולים לדון באפשרויות והעדפות שלהם, במקום לחכות עד שהם נמצאים בעיצומו של משבר בריאותי. החוקרים מצאו שרק 60 אחוז מהמטופלים ציינו את סוגי התערבויות מצילות החיים שהיו רוצים לקבל, מה שמעיד על כך ש-40 אחוז מהם היו חולים מכדי לציין את העדפותיהם לגבי קבלת אמצעים להארכת חיים כגון החייאה, מה שאילץ את המשפחות ואת הרופאים לקבל החלטות קריטיות עבור המטופלים ללא הדרכה מהם.
לעוד כתבות בתחום ההמטולוגיה - מבט לעתיד, לחצו כאן:
פערים בתוצאות הקליניות בקרב צעירים עם לוקמיה חריפה
שני מחקרים נוספים שהוצגו בכנס, בחנו את הפערים בתוצאות הקליניות בקרב צעירים עם לוקמיה לימפובלסטית חריפה (ALL) - סרטן הילדות השכיח ביותר. בעוד שההתקדמות הטיפולית שיפרה באופן דרמטי את שיעורי ההישרדות של חולי ALL , המחקרים מצביעים על כך שגורמים כמו גזע או אתניות, מצב סוציו-אקונומי ומיקום גיאוגרפי; עשויים להשפיע על הגישה לטיפול ועל הניסויים הקליניים, כמו גם על תוצאות הטיפול. לפיכך, החוקרים מצביעים על הזדמנויות פוטנציאליות לצמצום פערים אלו.
כך למשל, מחקר שנערך בקרב כמעט 25,000 צעירים עם ALL מגלה פערים משמעותיים בשיעורי ההישרדות בין חולים לבנים, היספנים ושחורים, וכן תוצאות גרועות יותר בקרב אלו ממעמד סוציו -אקונומי נמוך יותר. גורמים ביולוגיים או גנטיים היוו חלק מהפער, אך לא את כולו.
לחולים הלבנים היה שיעור הישרדות ממוצע של 5 שנים ב 87.4 אחוז מהמקרים, בהשוואה ל-82.8 אחוז בקרב חולים היספנים ו-81.9 אחוז בקרב חולים שחורים. שעור ההישרדות של החולים במצב סוציו אקונומי נמוך היה 83.2 אחוז לעומת בקרב מטופלים שאינם במעמד כזה, אצלם טיפסו שעורי ההישרדות ל-86.3 אחוז.
"המחקר שלנו מראה שהפערים המבוססים על גזע ואתניות ממשיכים להתקיים והם משמעותיים", אמרה סומיט גופטה, MD, מבית החולים לילדים בטורונטו, קנדה. "כל הקבוצות מצליחות לעבור את הטיפול באופן כללי טוב, אבל חלקן מצליחות בצורה משמעותית יותר מאחרות". עוד הוסיפה כי יש צורך דחוף לבחון את הגורמים המובילים לתוצאות השונות הללו בקרב קבוצות גזע ואתניות שונות.
"המחקרים הללו מחדדים את הכיוון החדש שמתפתח בתחום ההמטו - אונקולוגיה: טיפול מותאם אישית ברמה המולקולרית של הגידול וכן ברמה האישית בהתייחס לרקע הרפואי של החולה. דוגמת הפורמולציה החדשה של acalabrutinib ממחישה את השאיפה שלנו לא להשאיר אף חולה מאחור, ולהנגיש טיפול לכולם", אומר פרופ' מרטין אליס, יו״ר האיגוד הישראלי להמטולוגיה ורפואת עירויים ומנהל המכון ההמטולוגי ובנק הדם במרכז הרפואי מאיר בתגובה למחקרים שהוצגו.
"לא פחות חשוב מכך, נראה כי גם הטיפול הכוללני בחולה צריך להיות "מותאם אישית" במובן ההוליסטי – מחקרים שהוצגו השנה מזכירים לנו הרופאים, שיחד עם כל הקדמה הטכנולוגית המרגשת, יש להמשיך ולהעניק טיפול מותאם אישית גם במובן הנפשי והאנושי. הטיפול אינו במחלה, אלא בבן אדם הסובל ממנה. תובנה זו מצריכה יצירת קשר בן אישי אמיתי, המוביל לבניית אימון וחיזוק הביטחון של החולה באלה המטפלים בו".
עוד יש לציין כי במסגרת טיפולים חדשניים המותאמים באופן אישי לחולה בהתאם לנתוניו הגנטיים ומצבו, פורסם מחקר חדש על פיתוח ייחודי של התרופה "קלקוונס" שמאפשרת טיפול עבור אוכלוסיית חולי – CLL גם עבור חולים הסובלים מבעיות שאינן מאפשרות להם לבלוע כמוסות וגם עבור מטופלים שזקוקים לתרופות להפחתת החומצה ויש חשש שתרופות אלו יפגעו ביעילות של הטיפולים ללוקמיה לימפוציטית כרונית שלהם. מדובר בטיפולים מהדור השני של מעכבי BTK שהוכיחו במחקר שפורסם במסגרת כנס הASH גם יעילות וגם בטיחות ובכך מאפשר לקבוצות נוספות של חולי CLL לקבל את הטיפול.