דרמה בעולם הרפואה: ה-FDA אישר תרופה חדשנית לסרטן הלבלב שמכפילה את תוחלת החיים
על פי דיווח ב"ניו יורק טיימס", מנהל המזון והתרופות האמריקני העניק אישור לתרופה Daraxonrasib - טיפול ראשון מסוגו שמצליח לשתק את המוטציה בחלבון ה-KRAS, שנחשב במשך עשרות שנים ל"בלתי ניתן לתקיפה" • הניסויים הקליניים הציגו זינוק של פי שניים במשך ההישרדות החציוני, ובמקרים מסוימים הובילו לנסיגה מלאה של הגידולים
מנהל המזון והתרופות של ארצות הברית (FDA) אישר טיפול תרופתי חדשני לחולים בסרטן לבלב גרורתי ומתקדם - פריצת דרך היסטורית בהתמודדות עם אחת המחלות הקטלניות והעמידות ביותר ברפואה האונקולוגית, כך דווח בהרחבה ב"ניו יורק טיימס".
התרופה, ששמה הגנרי הוא Daraxonrasib ותשווק תחת השם המסחרי Rasonque על ידי חברת Revolution Medicines, מיועדת לחולים שמחלתם התפשטה ושכבר עברו טיפולי כימותרפיה.
הטיפול ניתן בבליעה (שתי טבליות ביום), ובניסויים הקליניים המרכזיים הציג תוצאות חסרות תקדים: משך ההישרדות החציוני של הנוטלים את התרופה עמד על יותר מ-13 חודשים, בהשוואה לפחות מ-7 חודשים בלבד בקרב מטופלים שקיבלו כימותרפיה סטנדרטית.
היעד שנחשב "בלתי אפשרי" הוכנע
במשך שנים רבות סרטן הלבלב נחשב למחלה כמעט חסרת מענה, עם שיעור הישרדות של כ-3% בלבד לחמש שנים בשלב הגרורתי. המנוע העיקרי של הגידולים הללו הוא מוטציה בחלבון התאי KRAS, האחראי לצמיחתם של כמעט כל גידולי הלבלב וכן לחלק ניכר מגידולי הריאה והמעי הגס. בשל מבנהו המולקולרי החלק, הקהילה המדעית סברה במשך עשורים שלא ניתן לייצר תרופה שתיצמד אליו ותנטרל אותו.
התרופה החדשה עוקפת את המכשול באמצעות מנגנון פעולה מתוחכם, ה"מדביק" מולקולות זו לזו כדי לתפוס את חלבון ה-KRAS ולשתק את פעילותו. הצלחת הפיתוח סללה את הדרך להוכחה קלינית שניתן לפגוע ישירות במנגנון ההזנה של הגידול.
הנתונים עוררו תגובות יוצאות דופן בקרב מומחים. לפי הניו יורק טיימס, בכנס האונקולוגיה המרכזי בשיקגו (ASCO), החוקרים שהציגו את הממצאים זכו לתשואות בעמידה, כאשר חלק מהנוכחים באולם אף פרצו בבכי מהתרגשות.
לצד ההתלהבות, החוקרים מבהירים כי לא מדובר בריפוי מוחלט של המחלה. התרופה כרוכה בתופעות לוואי כגון פריחה, שלשולים, עייפות ובחילות, שעלולות להיות מכבידות. עם זאת, אישור התרופה מסמן את יריית הפתיחה לעידן טיפולי חדש: כעת נבחנים עשרות שילובים של מעכבי KRAS עם טיפולים אימונותרפיים וכימותרפיים, במטרה להפוך את המחלה לכרונית ולאפשר לחולים לשלוט בה לאורך שנים.
פרופ' עידו וולף, חוקר סרטן ומנהל המערך האונקולוגי בבית החולים איכילוב, כתב: "הפתעה ממש. ה FDA אישר לשימוש את התרופה החדשה לסרטן הלבלב, דרקסונרסיב, חודשים לפני הזמן הצפוי. החדשות הטובות- ניתן יהיה לייבא אותה לארץ בקרוב. החדשות הפחות טובות- תכנית החמלה תיסגר והתרופה תינתן רק תמורת תשלום".