המחלות הנדירות והטיפולים שהומצאו

נהוג לומר שהכורח הוא אבי כל ההמצאות. ואכן, כמעט כל ההמצאות החדשניות נולדו כתוצאה מצורך כזה או אחר של בני האדם. כך, למשל, הפכו החולים לכוח מניע מאחורי ההמצאות של תרופות וטיפולים: מגייסים משאבים למחקר ומפעילים לחץ על חברות התרופות. אבל מה קורה לחולים במחלות יתומות שרק בודדים לוקים בהן?