בזה אחר זה נכנסו אמש לכנס החירום בראשון לציון עשרות ילדים, בני נוער ומבוגרים, כולם חולים באותה מחלת ניוון שרירים קשה שנקראת SMA, שנחשבת לאחת המחלות הגנטיות הקטלניות ביותר. מדובר במחלה חשוכת מרפא שהחולים בה רק הולכים ומתדרדרים עד כדי שיתוק כמעט מוחלט, רוב החולים במחלה לא יגיעו לגיל 45.
לסיפורים הכי מעניינים והכי חמים – הצטרפו לפייסבוק שלנו
הסיבה לכנס החירום היא סדרת ניסויים שבוצעו בארצות הברית בתרופה חדשה בשם "ספינרזה". אחד המשתתפים בניסויים הללו הוא תינוק בשם קמרון. כשהיה בן חודש וחצי, מצבו היה כל קשה שהוא אפילו לא הצליח לסובב את ראשו. גם הניסיונות לגרום לו להזיז רגל, לא הצליחו.
הרופאים העריכו שקמרון לא ישרוד אפילו עד גיל שנה, אבל הודות לתרופה הניסיונית הוא החל לאט לאט להזיז את הידיים והרגליים, ובגיל שנה וחצי הוא הצליח לעמוד על רגליו. בגיל שנתיים וחצי קמרון כבר אכל לבד, כמה חודשים לאחר מכן ניסה לרקוד ובגיל שלוש - הוא כבר צעד.
"הניסויים הראו שהטיפול החדשני הזה הצליח להגיע להישגים מאוד משמעותיים, עד כדי כך שהניסוי הופסק באמצע, ואושר במהירות שלא תוארה קודם על ידי ה-FDA בארה"ב", אומרת פרופ' אביבה פתאל.
"מקווה מאוד שהתרופה תיכנס לסל"
האישור חסר התקדים התקבל לפני חודש בדיוק, ובקרוב יתחילו הטיפולים. בית החולים הישראלי שנבחר לתת את הטיפול בתרופה, הוא איכילוב בת"א.
המחיר של התרופה הוא אסטרונומי בכל קנה מידה: 3 מיליון שקלים בשנה הראשונה, ומיליון וחצי שקלים לכל שנה נוספת. יש להדגיש כי מדובר בסכומים לחולה בודד. אלה סכומים שקשה מאוד לגייס בתרומות, ולכן התקווה היא שהתרופה תיכנס לסל, אבל המועד הבא לכניסת תרופות לסל הוא רק בעוד שנה, בינואר 2018.
בעמותת משפחות SMA קוראים לכל החולים בישראל ליצור איתם קשר בדחיפות, על מנת שיוכלו לפעול לקבלת מימון מסודר מהמדינה מחוץ לסל התרופות, באופן חריג, כי מדובר בתרופה מצילת חיים, ולחולים אין שנה שלמה להמתין.
"אני יודע שהתרופה מאוד יקרה, והיא מאוד מאוד מועילה", אומר עומר חי אדטו שחולה ב-SMA. "אני מאוד מאוד מקווה שזה יקרה והיא תיכנס לסל".